0

Медицинские новости сегодня: сахарный диабет: может ли генная терапия нормализовать уровень глюкозы в крови?

Ученые нашли способ восстановления нормального уровня глюкозы в крови в мышиной модели диабета 1 типа, которое может оказаться перспективным решением для людей с типом 1 или диабетом 2 типа в будущем.

Ученые разработали генную терапию, которая восстанавливает нормальный уровень глюкозы в крови при диабете с помощью перепрограммирование Альфа-клеток поджелудочной железы в инсулин-продуцирующие бета-клетки.

Доктор Джордж Гиттес, профессор хирургии и педиатрии из Университета Питтсбурга школы медицины в Пенсильвании, и команду возглавлял исследование. Их выводы были опубликованы в журнале стволовых клеток.

Сахарный диабет 1 типа, хроническим аутоиммунным заболеванием, страдает около 1,25 миллиона детей и взрослых в Соединенных Штатах.

Иммунная система, как правило, уничтожает микробы и чужеродные вещества ошибочно запускает атака на инсулин-продуцирующие бета-клетки, которые находятся в поджелудочной железе, что приводит к высоким уровням глюкозы в крови.

С течением времени, диабет 1 типа может оказывать существенное воздействие на основные органы и вызывать заболевания сердца и кровеносных сосудов, повреждение нервов, почек, глаз, ног, кожи и полости рта условия, и осложнений во время беременности.

Исследователи в области диабета типа 1 имеют целью разработать лечение, которое сохраняет и восстанавливает функцию бета-клеток, которое, в свою очередь, пополнить инсулина, отвечает за перемещение крови глюкозу в клетки для производства энергии.

Один барьер для такого решения является то, что новые клетки, которые возникают из бета-клеточной терапии и, вероятно, также будут уничтожены иммунной системой.

Чтобы преодолеть этот барьер, команда предположили, что другие, похожие, клетки могут быть перепрограммированы, чтобы вести себя подобным образом, чтобы бета-клеток и производству инсулина, но достаточно различаются, чтобы не быть распознано и уничтожено иммунной системой.

Альфа-клетки перепрограммировать в бета-клетках

Команда разработала adeno-связанные вирусные (aav) векторы, которые доставили двух белков — Pdx1 и mafa — в поджелудочной железе мыши. Pdx1 и mafa поддерживать пролиферацию бета-клеток, функция, и созревание, и они могут в конечном итоге преобразования Альфа-клеток в инсулин-продуцирующие бета-клетки.

Альфа-клетки были идеальными кандидатами для перепрограммирования. Они не обильные, похожие на бета-клетки, расположенные в поджелудочной железе, которые бы всем помочь с процессом перепрограммирования.

Анализ преобразованных Альфа-клеток показало почти полное клеточное перепрограммирование на бета-клетки.

Сахарный диабет 1 типа: может модифицированных стволовых клеток крови приводят к излечению?
Узнайте, как модифицированные стволовые клетки крови могут помочь в лечении и профилактике сахарного диабета 1 типа.
Читать сейчас

Д-р Гиттес и команде показал, что в мышиной модели диабета, уровень глюкозы в крови были восстановлены в течение 4 месяцев с генной терапии. Исследователи также обнаружили, что Pdx1 и mafa превратить человека Альфа-клеток в бета-клетки в пробирке.

«Вирусной генной терапии появится, чтобы создать эти новые инсулин-продуцирующие клетки, которые относительно устойчивы к аутоиммунной атаки», — объясняет д-р Гиттес. «Этого сопротивления, как представляется, связано с тем, что эти новые клетки несколько отличаются от нормальных клеток к инсулину, но не настолько разные, что они не работают хорошо.»

Будущем сахарного диабета генная терапия

В настоящее время векторы aav исследуются в геном человека испытания терапия и может быть доставлен в поджелудочную железу с помощью безоперационной эндоскопическая процедура, в конце концов. Тем не менее, исследователи предупреждают, что защита наблюдается у мышей не было постоянного, и 4 месяца восстановил уровень глюкозы в модели мыши «могли перевести в несколько лет у человека.»

«Это исследование является по существу первой описание клинически перевода, просто один вмешательства при аутоиммунном диабете, приводит в норму уровень сахара в крови», — говорит д-р Гиттес, «и главное без иммуносупрессии.»

«Клиническое исследование как тип 1 и тип 2 диабета в ближайшем обозримом будущем вполне реально, учитывая впечатляющий характер разворота диабета, наряду с возможность пациентов делать ААВ генной терапии.»

Доктор Джордж Гиттес

Ученые проводят испытания генной терапии в Non-людских приматах. В случае успеха, они начинают работать с продовольственной и лекарствами (FDA) одобрить пользы в людях с диабетом.

Источник

admin

Добавить комментарий