0

Медицинские новости сегодня: редактирование генов показано для снижения уровня холестерина в обезьян

Новое исследование, результаты которого опубликованы в журнале Nature биотехнологии, утверждает, что люди, которые подвержены высокому риску сердечных заболеваний из-за их повышенного уровня холестерина в ближайшее время может быть безопасной и эффективной альтернативой лечения в редактировании генов.

Редактирование генов может быть будущего снижения холестерина лечение.

Гиперхолестеринемия, которая является состояние сердечно-сосудистой системы, ставит людей на чрезвычайно высоким риском развития ИБС из-за высокого накопления холестерина в крови.

Большинство людей с гиперхолестеринемией принимать статины для лечения их состояния, но и для других, эти препараты не достаточно, чтобы снизить уровень холестерина в организме.

По данным некоторых исследований, 1 в 7 люди с наследственной гиперхолестеринемией, возможно, придется прибегнуть к другому типу препарат под названием ингибиторы pcsk9 у.

Однако, лечение с ингибиторов pcsk9 у часто может быть неудобно, потому что требует повторных инъекций и некоторые пациенты просто не переносят препарат.

Для этих людей, редактирования генов может быть решение, согласно новому исследованию от школы медицины Перельмана в университете Пенсильвания в Филадельфии.

Новое исследование во главе с первым автором Лили Ван, доктор философии, научный сотрудник профессор медицины в университете, показывает, что изменения генома могут снизить уровень холестерина в крови у макак-резусов.

Уровень холестерина понижается на 30-60 процентов

В здоровом теле, Гена pcsk9 расщепляет липопротеины низкой плотности (ЛПНП) рецепторы, которые отвечают за удаление излишков холестерина из крови.

Ингибиторы pcsk9 у помочь понизить уровни ldl, или «плохой» холестерин. Но для людей, которые не переносят эти препараты, Ван и его коллеги нашли обходной путь.

Эти четыре продукты доказано, чтобы снизить уровень холестерина
Диета портфеля был показан для снижения уровня холестерина в нескольких клинических испытаниях.
Читать сейчас

«Чаще всего», — объясняет Ван, «эти пациенты обращаются с повторными инъекциями антител к pcsk9 у […].»

«Однако, наше исследование показывает, что успешное редактирование генома, пациентов, которые не переносят ингибиторы лекарства больше не нужны такие повторить лечение.»

Лили Ван

Ученые разработали фермент, цели и выключение Гена pcsk9. Они использовали адено-ассоциированный вирус (ААВ) вектор для транспортировки этого фермента в печени у обезьян. Печень несет основную ответственность за удаление избыточного холестерина.

Животные, которые получали лечение, были ниже pcsk9 и уровня холестерина.

В частности, средние и высокие дозы лечение снизился уровень pcsk9 у по 45-84% и уровня холестерина на 30-60 процентов.

Эти дозы ААВ вектора были ранее показано, чтобы быть безопасным и эффективным в клинических испытаниях замена генной терапии для лечения гемофилии.

«Наша начальная работа с несколькими поставка и монтаж подходы», — отмечает старший Автор исследования д-р Джеймс М. Уилсон, который является директором программы генной терапии в университете, «производят наиболее впечатляющие данные в nonhuman приматах, когда мы в паре ААВ для доставки с инженерии [фермента] для редактирования.»

«Мы использовали,» он говорит, «наш 30-летний опыт в генной терапии, в ходе поступательного науки в естественных условиях редактирование генома, и при этом была подчеркнута важность раннего исследования на нечеловекообразных приматах, чтобы оценить безопасность и эффективность.»

Источник

admin

Добавить комментарий