0

Медицинские новости сегодня: инновационный метод редактирования генов может предотвратить глухоту

Впервые, исследователи использовали инновационный, государство-оф-арт-технология редактирования генома, чтобы предотвратить глухоту у мышей. Есть надежда, что в будущем они смогут использовать этот метод, чтобы остановить потерю слуха у человека.

Может процедуры редактирования генов использоваться для предотвращения наследственной глухоты?

По данным Национального института глухоты и других расстройств связи, около двух-трех детей на каждую 1000 детей в США рождаются с нарушениями слуха в одном или обоих ушах, и около 15 процентов взрослого населения имеют проблемы со слухом.

Кроме того, центры по контролю и профилактике заболеваний (CDC) отмечают, что от 50 до 60% случаев потери слуха у новорожденных бывают из-за генетических факторов, обусловленных мутацией генов, что «программа» слушание.

Недавно ученые экспериментировали с методами редактирования генома в надежде, что они смогут манипулировать им, с тем чтобы предотвратить наступление полной глухоты из-за генетических факторов.

Исследователи из медицинского института Говарда Хьюза в Чеви Чейзе, Мэриленд, сейчас используется точная технология редактирования генома под названием crispr-cas9 в модели мыши, чтобы удалить ген, вариант, который может привести к полной потере слуха.

«Мы надеемся, что работа в один прекрасный день при разработке лекарства от некоторых видов генетической глухоты у людей,» говорит Дэвид Лю, один из исследователей, проводивших исследование.

Лю и его коллеги подробно описан процесс и результаты своих исследований в статье, опубликованной в журнале Nature.

Предотвращение удаления дефектных генов копия

Один ген, который был связан со слуха Tmc1. Мутации в этом гене, как известно, привести к глухоте, так как они вызывают потерю волосковых клеток в улитке, является частью внутреннего уха.

Кохлеарные волосковые клетки играют важную роль в судебное заседание; они улавливают вибрации и взаимодействовать с клетками головного мозга, тем самым позволяя ощущения должны быть обработаны. Мутировал Tmc1 вызывает постепенную потерю слуха у людей и мышей, что позволило Лю и команде, чтобы использовать модель мыши в своих исследованиях.

Ученые предположили, что если бы они могли снять мутантную копию Гена, они смогли бы предотвратить полную потерю слуха у животных.

Инновационная генная терапия восстанавливает слух, баланс
Узнайте, как генная терапия может быть использована для восстановления слуха.
Читать сейчас

Работа с молодыми мышами, ученые использовали метод crispr-cas9 В, что это новая технология редактирования генома, которая позволяет ученым вмешиваться с точностью в ДНК.

«Cas9 в» расшифровывается как «метод crispr-ассоциированный протеин 9,» фермент, который может быть использован в качестве инструмента для удаления копий генов из генома.

Что Лю и команда боролась с становилось cas9 для только «отхватить» видоизмененные копии Tmc1 и не допустить его также нарушая здоровую копию. Эта борьба возникла из-за того, что мутировавший и здоровый экземпляр отличался только в одном месте, что делает его более трудным для фермента, чтобы различать два.

Выдвижениями в технологию crispr

Решение выбрано исследователями был доставить cas9 в, а также руководство РНК, которая используется, чтобы направить его, инкапсулированный в липидные соединения. Этот метод ранее описанного Лю и другие исследователи.

Липид-инкапсулированные cas9 в является более эффективным, так как он может найти свой путь к адресной копию Гена с большей легкостью и с меньшей вероятностью замедления достаточно долго, чтобы мешать другим сегментам ДНК.

Исследователи вводили липид-cas9 в инкапсулированные и руководство комплекса РНК в улитке внутреннего уха новорожденных мышей с неисправной копии Tmc1, с эффектом, что после 8 недель, животных кохлеарных волосковых клеток в основном остались нетронутыми.

Напротив, животные, которым не вводили cas9 в-руководство комплекса РНК потеряли кохлеарной волос в большой степени в этот период.

Используя электроды, Лю и его коллеги приступили к проверить слух мышей с помощью мониторинга активности мозга в областях, связанных с обработкой звука. Они обнаружили, что животные, которые не получали помощью crispr-cas9 в интервенции нужны громкие раздражители реагировать.

Около 4 недель после операции, мыши, которым вводили комплекс cas9 в были способны воспринимать звуки, которые были на 15 децибел ниже, чем необходимо, чтобы вызвать реакцию у контрольных животных.

По словам Лю, «это примерно разница между спокойной беседе и вывоз мусора.»

Хотя этот метод не может быть использован для лечения людей, исследователи надеются, что в будущем этот метод позволит предотвратить полную потерю слуха у многих людей, подверженных влиянию наследственных факторов риска по тугоухости.

Лю говорит о том, что этот метод лечения следует применять в детском возрасте, чтобы предотвратить потерю кохлеарной волос как можно раньше, так как повреждения, после этого, как правило, не обратимы. «Обычное мышление в этой области заключается в том, что после того, как вы потеряли свой волосковые клетки, трудно вернуть их», — говорит он.

Источник

admin

Добавить комментарий