0

Создан препарат для генной терапии для лечения наследственного заболевания глаз

Научные специалисты из Соединённых Штатов Америки создали препарат для генной терапии, который позволит излечить от редкого генетического заболевания сетчатки. Для этого понадобится всего одна инъекция. 

 

 

Препарат выпустили под названием Luxturna. Производителем стала компания Spark. Лекарство предназначено для пациентов с с биаллельной RPE65-ассоциированной ретинальной дистрофией, при которой в клетки сетчатки глаза не поступает достаточное количество белка, что может привести к слепоте. Каждый год в мире регистрирует до 20 новых случаев. 

 

Spark Therapeutics обещает вылечить недуг за одну 45-минутную операцию: модифицированный вирус доставит правильный ген прямо в клетки сетчатки. Выработка белка возобновится, и зрение восстановится. Лечение будет стоить 425 000 долларов за один глаз и 850 000 — за оба. 

 

«Мы полагаем, что такая цена отражает не только прорывную, меняющую жизнь ценность (действующей) одномоментно Luxturna, но и позволит нам продолжить инвестировать в революционную науку», — заявил руководитель компании Джефф Мараццо.

 

Уже были проведены испытания. По словам экспертов, 27 из 29 пациентов смогли полностьб восстановить зрение. 

Источник

admin

Добавить комментарий